人類基因組的初步草圖於2000年6月問世。近20年後，改變這種遺傳密碼的治療方法現已商業化。基因療法標誌著一種醫學模式的轉變，可能會掀起醫療服務變革並顛覆生物製藥行業。

在基因療法的發展和公眾意識方面，我們似乎正處於轉折點。在諸多療法未獲成功後，新一代的基因和細胞療法正獲得監管部門的批准，用於治療某些罕見疾病和癌症。

《華爾街日報》最近刊登了一篇關於Luxturna基因療法的文章。Luxturna已在美國獲得商業化批准，用於治療由某個基因突變導致的遺傳疾病，並已成功挽救一位患有罕見視網膜疾病的兒童的視力。Netflix近期推出的紀錄片《非自然選擇》，也將基因療法和基因編輯作為主題。

從投資角度看，我們認為基因療法是未來十年最振奮人心的新興行業主題之一：

一、基因療法已經完成科學上的概念驗證，並建立起日益清楚明確的監管機制。美國食品藥品監督管理局（FDA）表示，預計到2025年，每年將會批准10-20種新的細胞和基因療法產品。麻省理工學院和哈佛大學的研究科學家最近宣佈，他們開發了一項更精確的基因編輯技術，名為「先導編輯（prime editing）」，估計該技術有望幫助修復近90%的遺傳疾病。

二、 部份治療方法現已進入市場。美國市場現已推出四種相關產品，合計年化銷售額超過10億美元。從已獲批的治療方法和目前處於最後階段的在研治療方法來看，初始的市場機會超過200億美元。但這僅相當於全球生物製藥銷售額的2%。

三、我們預計，今後會有更多的基因療法公司被收購。面對巨大的潛在顛覆，我們預計製藥和生物技術公司將愈發重視基因療法，這不僅蘊含著新的機遇，也帶來競爭威脅。日本安斯泰來製藥公司日前宣佈以30億美元的價格收購美國公司Audentes Therapeutics，以獲取基因治療技術。我們估計，自2017年以來，大型製藥和生物科技公司已總共花費410億美元收購基因和細胞療法公司。

四、人口結構趨勢有利於基因治療需求增長。許多基因療法和基因編輯最初都是應用於遺傳疾病中，這些疾病與衰老幾乎沒有關聯。但總體而言，人口高齡化使得對醫療和藥物的需求增加，尤其是與年齡相關的疾病。癌症為細胞療法（如CAR-Ts）提供了重要的早期市場機會，針對衰老相關的許多其他疾病，例如：帕金森氏症（柏金遜症）和阿茲海默症等的基因療法也正在開發中，不過這些仍然是高風險的項目。

五、基因療法有助於政策制定者對醫療體系分配稀缺的財政資源。如果基因療法能證明其總開支低於長期藥物治療，則勢必會在疾病管理中獲得一席之地。基因療法也符合聯合國可持續發展目標3（SDG 3）「良好健康與福祉」，因其旨在透過解決疾病的根本原因來治癒疾病，而不是治標不治本。

結論

用單一療法治癒慢性病的基因療法可能會引發醫療保健行業的變革，改善患者的治療結果，同時減少甚至消除管理病患的大部份持續成本。我們認為，如果臨床試驗和商業推廣達到我們的預期，「基因治療」長期投資主題將帶來顯著的資本增值。與以往的藥物開發一樣，並非所有公司都會在基因療法中取得成功，而且特有風險很高。因此，我們建議透過多元化的投資組合來投資于「基因療法」主題。

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